5月10日，劲方医药自主研发的高选择性CDK9抑制剂GFH009注射剂进入全球多中心临床研究阶段，首例患者在中国医学科学院血液病医院完成入组。CDK9参与多种癌细胞抗凋亡蛋白基因转录调节，为CDK激酶家族最具潜力的靶点之一。GFH009为国内首个步入临床试验的高选择性CDK9抑制剂，已在中美两地获得监管机构许可，针对复发性/难治性恶性血液肿瘤患者开展临床试验。
该试验主要研究目的为评估药物安全性、耐受性及初步抗肿瘤活性，并评估其药代动力学特征和受试者外周血液内特定生物标记物的水平变化；受试者包括复发、难治性急性髓系白血病（AML）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）和其他淋巴瘤患者。临床前实验数据表明，GFH009对CDK9蛋白的选择性抑制率超过其他CDK亚型100倍以上。
劲方医药首席医学官汪裕博士表示：“我们依据CDK9靶点特性以及临床前生物标记物发现，选择了复发、难治性血液肿瘤患者为I期临床的研究人群，有望拓展CDK激酶抑制剂的临床应用空间。通过I期试验探索，我们还将细化、优化GFH009的临床开发计划。GFH009临床研究是劲方首个全球多中心临床开发项目；国际化、多中心临床运营经验，将助推公司逐步完善一类新药的全球开发策略。”
劲方医药首席执行官兰炯博士表示：“劲方自主研发的TGF-β R1抑制剂和RIPK1抑制剂目前分别在本土和海外进行临床研究；此次CDK9抑制剂在中美两地同步开展试验，标志着公司进入了全球多中心新药临床开发阶段。作为劲方首个美国IND获批项目，GFH009立项时全球尚无临床验证，彰显了公司打造‘全球新’管线的初心和前瞻性战略。”
关于GFH009与CDK9
作为强效、高选择性小分子CDK9抑制剂，GFH009在多种人体细胞系和疾病动物模型中，展现较强的诱导凋亡和抗增殖活性，可有效抑制多种模型肿瘤生长，并显著延长荷瘤动物生存期。临床前实验数据还显示了GFH009与BCL-2抑制剂药物联用的潜在抗肿瘤药效。
细胞周期依赖蛋白激酶（cyclin-dependent kinase, CDK）为一大类丝氨酸/苏氨酸激酶家族蛋白，在细胞周期调节和转录过程中扮演重要角色，目前全球已涌现数十款上市及在研非选择性CDK抑制剂管线。相对于非选择性CDK抑制剂，高选择性CDK9抑制剂可最大程度避免针对其他CDK亚型的脱靶毒性，并可能降低剂量限制性毒性风险。
